多發(fā)性骨髓瘤是多發(fā)于老年人血液系統(tǒng)的惡性腫瘤，在我國，多發(fā)性骨髓瘤的發(fā)病率約為十萬分之一至十萬分之二，已超過急性白血病，位居血液系統(tǒng)惡性腫瘤的第二位，在血液系統(tǒng)疾病中僅次于淋巴瘤。近年來隨著診療水平和技術(shù)的進步，血液專科接診的骨髓瘤患者明顯增多，多發(fā)性骨髓瘤已經(jīng)成為惡性血液腫瘤中最常見的病種之一。

規(guī)范治療多發(fā)性骨髓瘤存在困難與挑戰(zhàn)

近10年是多發(fā)性骨髓瘤臨床和基礎(chǔ)研究快速發(fā)展的10年，多發(fā)性骨髓瘤治療進入“新藥”時代。安徽省腫瘤醫(yī)院血液科丁凱陽教授認為，在創(chuàng)新藥品研發(fā)和臨床診療技術(shù)提升的雙重努力下，多發(fā)性骨髓瘤患者的療效和生存時間不斷得到提高，已逐漸成為可控的慢性疾病。在目前可供選擇有效的眾多方案中，選擇最合適的治療方案以達到個體化治療最佳方案，成為多發(fā)性骨髓瘤治療的新策略。“我們建議患者關(guān)注自己的身體情況，定期做評估，這樣才能適時調(diào)整治療方案。”丁凱陽教授呼吁公眾培養(yǎng)定期體檢的自我保養(yǎng)意識。

但我國在規(guī)范多發(fā)性骨髓瘤治療過程方面仍然存在困難與挑戰(zhàn)。現(xiàn)有患者多為老年人且基數(shù)較大，老人支付能力弱，藥物治療的經(jīng)濟負擔(dān)是治療的核心障礙之一，這也導(dǎo)致停藥率持續(xù)上升。因此亟需幫助患者提升治療的依從性，實現(xiàn)早期、及時、足量、足程治療，從而達到疾病可能的最大緩解、延長生存時間并提高生活質(zhì)量。除此之外，老年患者普遍多有其他病癥存在（如糖尿病等），治療時需兼顧療效與可耐受的毒副作用，在治療方案的選擇上也多有受限。

不過，隨著越來越多創(chuàng)新藥被納入醫(yī)保報銷，我國MM患者的創(chuàng)新藥可及性得到突破性的提高，患者用得上藥、用得起藥的問題逐步得到解決。

骨髓瘤免疫治療時代到來，創(chuàng)新藥進醫(yī)保為患者帶來臨床治愈希望

多發(fā)性骨髓瘤的緩解深度是患者長期生存的重要預(yù)測因素。追求個體治療所能達到的最深的緩解成為多發(fā)性骨髓瘤治療的目標(biāo)。據(jù)專家介紹，很多患者常常會問醫(yī)生，多發(fā)性骨髓瘤有沒有可能治愈或者與之長期和平共存？這是所有骨髓瘤患者發(fā)自心底的期待。

對此，丁凱陽教授指出：“多發(fā)性骨髓瘤的最終治療目標(biāo)是長期生存。免疫治療時代的到來為患者實現(xiàn)更深緩解、更長生存提供了更好的治療選擇，雖然多發(fā)性骨髓瘤目前尚不能治愈，但是如果有創(chuàng)新治療方案的出現(xiàn)，最終使患者與非多發(fā)性骨髓瘤人群的預(yù)期壽命相等，其實這就意味著多發(fā)性骨髓瘤患者在功能上已經(jīng)實現(xiàn)了治愈。我們看到2022年1月1日起正式實施的《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2021年）》將部分骨髓瘤的創(chuàng)新藥，包括將全球首個、國內(nèi)唯一獲批的靶向CD38全人源單克隆抗體——達雷妥尤單抗注射液納入了醫(yī)保支付，這是國家重視百姓健康的具體體現(xiàn)。”

丁凱陽教授感慨：“作為醫(yī)生，我們最不能面對的就是患者負擔(dān)不起治療費用時漸漸灰敗下去的目光，一個人生病往往就代表一家人的苦苦支撐，我們空有一身武藝卻難為無米之炊，但是在新冠給醫(yī)保資金帶來這么大壓力的情況下，國家仍然積極推動醫(yī)保談判，將更多創(chuàng)新藥納入醫(yī)保支付，這不僅僅是給一個個患者帶來治愈的希望，更是從制度上讓我們看到國家保障每一位公民可以享有健康的決心。”