美國加州一家基因治療開發(fā)公司周一(13日),為患有罕見新陳代謝疾病的44歲男子馬德(Brian Madeux)作“基因編輯“治療。這是首次有科學(xué)家在人體實(shí)行“基因編輯“的技術(shù),惟專家指,技術(shù)的危險性仍是未知之?dāng)?shù)。
手術(shù)中,醫(yī)生選擇性地切斷馬德的DNA,并把數(shù)以十億計(jì)已改寫的基因,注入他的體內(nèi)。在治療后1個月會開始看到成效,3個月內(nèi)便知道手術(shù)成功與否。過往曾有科學(xué)家抽取人體內(nèi)的細(xì)胞,在實(shí)驗(yàn)室更改細(xì)胞后,再重新注入患者身體,惟療程并沒有編輯基因中的DNA。該公司主席麥克雷表示,被注入的基因會永遠(yuǎn)成為患者身體的一部分。這亦是新技術(shù)的風(fēng)險之一,即使出錯,也無法把編輯過的基因抹去。
同時,此方法只適用于數(shù)類型的疾病。在某些結(jié)果中,成效不一定持久,甚或會造成新的問題如癌癥。基因?qū)W專家托普(Eric Topol)指,此舉是“玩弄大自然“,但認(rèn)同技術(shù)有繼續(xù)發(fā)展的需要,以治療現(xiàn)有的不治之癥。